DMD是一种罕见的、使人虚弱的神经肌肉疾病，每3500至5000名新生儿中约有1人会受到影响。每年全球约有2万名儿童被诊断患有DMD。这种致命性的疾病是由基因突变引起的，导致肌营养不良蛋白的缺失或缺陷，肌营养不良蛋白是正常肌肉功能所必需的一种蛋白质。肌营养不良蛋白的缺乏导致肌肉无力、肌肉萎缩、纤维化和炎症。DMD患者通常在6-13岁进入卧床(non-ambulatory)状态，出行需要依赖轮椅，其渐进性肌肉无力可能导致与呼吸和心肌相关的严重医学问题。
一旦进入卧床状态，患者关节挛缩和脊柱侧凸会迅速发展，并可能导致心肌病和呼吸衰竭，并在年轻成人中导致死亡。虽然目前多数DMD药物的开发都是针对非卧床(ambulatory)DMD患者，但大多数DMD患者都是卧床的。pamrevlumab的临床开发项目目前针对这类卧床DMD患者中存在的未满足医疗需求。
卧床状态的DMD患者(图片来源：studymedicalphotos.blogspot.com)
pamrevlumab是FibroGen开发一种首创(first-in-class)全人抗体，可靶向抑制结缔组织生长因子(CTGF)的活性。CTGF是组织重塑和纤维化的中心介质，涉及广泛的纤维化和增生性疾病，影响全身器官系统。这些疾病的特征是持续的过度瘢痕化，导致器官功能障碍和衰竭，其中许多疾病几乎没有有效的治疗选择，包括特发性肺纤维化(IPF)、胰腺癌、杜氏肌营养不良(DMD)。
之前，FDA已授予pamrevlumab治疗IPF、胰腺癌的孤儿药资格和快速通道资格。临床开发方面，pamrevlumab治疗IPF和胰腺癌正准备进入III期临床，治疗DMD处于II期临床。在所有研究中，pamrevlumab表现出一致的良好安全性和耐受性。
目前，FibroGen公司正在开展pamrevlumab治疗DMD的一项II期临床研究，该研究共入组了21例卧床DMD患者，这些患者已经通过了52周治疗。该公司临床开发和药物安全副总裁Elias Kouchakji表示，“目前我们正在评估本研究中的一些临床参数，包括肺功能、心脏功能、上肢肌肉功能和组织纤维化。”
除了pamrevlumab之外，FibroGen管线中还有2款药物FG-5200和roxadustat，前者是一款含重组人胶原蛋白的生物合成角膜，开发用于治疗角膜失明，后者是一种首创的口服小分子低氧诱导因子脯氨酰羟化酶(HIF-PH)抑制剂)。
目前，roxadustat正由FibroGen与安斯泰来、阿斯利康联合开发。去年12月18日，罗沙司他胶囊获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准，用于治疗正在接受透析治疗的患者因慢性肾脏病(CKD)引起的贫血。值得一提是，中国是第一个批准roxadustat的国家。在中国市场，阿斯利康将负责roxadustat的商业化推广工作。
郑州人流手术费用 http://myyk.familydoctor.com.cn/21524/newslist_7_1.html 联系我时，请说是在易分网看到的，谢谢！
